Sideros – évaluation de l’atteinte respiratoire associée à la DMD

SIDEROS est un essai clinique de phase III qui évalue l’efficacité de médicament expérimental l’idébénone comparé à un placebo pour retarder la détérioration de la fonction respiratoire chez les patients atteints d’une DMD recevant des glucocorticoïdes.

À propos de l’idébénone

Les mitochondries sont des structures spécialisées dans le corps humain qui servent de batteries, alimentant diverses fonctions de la cellule et de l’organisme dans son ensemble.

Les mitochondries produisent l’énergie nécessaire au fonctionnement de la cellule grâce à un processus appelé «respiration cellulaire» qui nécessite de l’oxygène et produit de l’énergie. Au cours de la respiration cellulaire, certaines formes toxiques d’oxygène (appelées radicaux libres d’oxygène) peuvent être produites. Ces radicaux libres doivent être neutralisés par d’autres substances pour éviter les dommages cellulaires.

On s’attend à ce que l’idébénone agisse comme un neutralisant de ces formes toxiques d’oxygène. Ainsi, on s’attend à ce que l’idébénone ait un effet antioxydant et par conséquent prévienne les dommages cellulaires.

L’idébénone est optimisée pour se dissoudre dans l’eau et les lipides et capable de traverser la membrane mitochondriale.

La fonction respiratoire dans la DMD

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est le type le plus courant et le plus dévastateur des dystrophies musculaires. Elle se caractérise par un manque total de dystrophine fonctionnelle entraînant une faiblesse et une atrophie progressives des muscles. La DMD est une maladie rare qui affecte des sujets masculins du monde entier.

Chez les garçons et les hommes atteints de DMD, la faiblesse des muscles respiratoires entraîne une diminution progressive de leur capacité à faire entrer / sortir l’air de leurs poumons, entraînant des troubles du sommeil et des infections respiratoires, en particulier lorsque les patients ont perdu leur capacité à marcher. Des études estiment que 55 à 90% des patients atteints de DMD meurent de complications pulmonaires.

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Une insuffisance respiratoire aiguë peut survenir en raison de:

  • Dysfonctionnement respiratoire compromis compliqué par un bouchage du mucus et un affaiblissement supplémentaire des muscles inspiratoires / expiratoires
  • Pneumonies répétées, hospitalisations et intubations

Une diminution de la capacité à tousser entraîne une rétention de sécrétions et un risque élevé d’infections récurrentes des voies respiratoires.

Quel est le but de cet essai clinique?

  1. L’insuffisance respiratoire est l’une des principales causes de morbidité et de mortalité précoce dans la DMD, même avec l’utilisation de stéroïdes.
  2. La faiblesse progressive des muscles respiratoires conduit à une maladie pulmonaire restrictive.
  3. Les corticostéroïdes retardent l’apparition / la progression du dysfonctionnement respiratoire, mais ne l’empêchent pas.
  4. Une fois que les patients commencent à décliner de la fonction pulmonaire, ils diminuent de la même manière quel que soit leur statut d’utilisation de stéroïdes.
  5. Dans une étude de phase III chez des patients atteints de DMD en déclin respiratoire et ne prenant pas de stéroïdes, l’idébénone a ralenti la perte de la fonction respiratoire. L’étude SIDEROS évalue l’idébénone chez les patients DMD qui prennent des stéroïdes.

Présentation de l’essai SIDEROS

SIDEROS est un essai clinique de phase III, évaluant l’efficacité de l’idébénone, un médicament expérimental, par rapport au placebo, pour retarder la perte de la fonction respiratoire chez les patients atteints de DMD recevant des corticoïdes.

Lieux de l’essai

L’essai SIDEROS se déroulera dans différents sites situés aux États-Unis, en Europe et en Israël.

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Critères d’évaluation de l’essai

La fonction respiratoire sera évaluée par un évaluateur qualifié et certifié dans chaque site. Il s’agit généralement d’un thérapeute respiratoire ou d’un physiothérapeute. Les participants recevront des instructions sur l’utilisation du spiromètre sur site et d’un appareil portable nmd-1.

Les participants seront invités à utiliser l’appareil nmd-1. Cet appareil est utilisé pour surveiller la fonction respiratoire à la maison, une fois par semaine pour avoir plus de points de données pour évaluer le déclin de la fonction respiratoire.

À chaque visite d’étude, l’évaluateur téléchargera les données de l’appareil domestique. Le participant sera également invité à répéter le test de la fonction respiratoire avec l’appareil à domicile lors de chaque visite d’étude.

Pour toutes les évaluations respiratoires, la valeur la plus élevée entre un minimum de trois et jusqu’à cinq manœuvres consécutives sera utilisée.